Usa, per la prima volta il DNA modificato all'interno del corpo

Usa, per la prima volta il DNA modificato all'interno del corpo

Prospero Rigali
Novembre 15, 2017

L'esperimento è stato realizzato lunedì ad Oakland, in California, su Brian Madeux, 44enne affetto da una rarissima malattia metabolica. I primi segni per capire se l'approccio sta funzionando si avranno in un mese, ma entro tre mesi si saprà con sicurezza se il trattamento è riuscito. Finora gli scienziati hanno già eseguito l'editing genetico su geni umani, alterando le cellule in laboratorio e poi reimmettendole nei pazienti.

Con la nuova tecnica, la modifica del gene sta avvenendo all'interno del corpo: è come inviare un "mini chirurgo" per collocare il nuovo gene nella posizione giusta. "In modo invisibile", spiega alla stampa Usa Sandy Macrae, presidente di Sangamo Therapeutics, la compagnia californiana che sta testando questo approccio per due malattie metaboliche e per l'emofilia. Ciò significa anche che non c'è la possibilità di cancellare eventuali errori.

I pazienti con la patologia di Madeux, la sindrome di Hunter, non dispongono di un enzima in grado di scomporre determinati carboidrati. La tecnica si chiama 'nucleasi delle dita di zinco' ed è stata tentata dagli scienziati americani per la prima volta su una persona affetta da un difetto metabolico, malata della sindrome di Hunter. L'anno scorso è quasi morto per un attacco di bronchite e polmonite.